Risultato eccezionale all’ospedale pediatrico Bambino Gesù
ROMA – Una terapia finora utilizzata soprattutto in ambito oncologico apre nuove prospettive anche per le malattie autoimmuni pediatriche più gravi. Otto bambini affetti da patologie autoimmuni ad andamento aggressivo, resistenti alle cure tradizionali, hanno potuto sospendere completamente i farmaci immunosoppressori grazie al trattamento con cellule Car-T. A distanza di oltre due anni, sette di loro non presentano più alcun segno di malattia, mentre l’ottavo paziente mostra un netto miglioramento clinico.
I risultati, definiti di grande rilievo scientifico, emergono dallo studio coordinato dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in collaborazione con l’Università di Erlangen e sono stati pubblicati sulla rivista internazionale Nature Medicine. Il follow-up supera i 24 mesi, un dato che rafforza la solidità delle evidenze raccolte.
Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario perde la capacità di distinguere tra ciò che è estraneo e ciò che appartiene all’organismo, finendo per attaccare tessuti e organi sani. Ne deriva un’infiammazione cronica che può colpire diversi distretti, inclusi reni, polmoni, articolazioni, pelle e vasi sanguigni, con conseguenze anche molto gravi.
Lo studio ha coinvolto otto pazienti, sette femmine e un maschio, di età compresa tra i 5 e i 17 anni. Cinque di loro sono stati trattati presso il Bambino Gesù. Le diagnosi riguardavano forme pediatriche particolarmente severe di malattie autoimmuni: quattro casi di lupus eritematoso sistemico, tre di dermatomiosite e uno di sclerosi sistemica giovanile.
Tutti i bambini presentavano un quadro clinico complesso, caratterizzato da risposte incomplete o temporanee a numerose terapie precedenti, comprese quelle biologiche mirate ai linfociti B. In diversi casi erano già presenti danni importanti a organi vitali come reni e polmoni, con episodi che avevano messo a rischio la vita dei piccoli pazienti.
L’impiego delle cellule Car-T ha consentito non solo di controllare la malattia, ma di ottenere una remissione duratura, aprendo scenari completamente nuovi nel trattamento delle patologie autoimmuni pediatriche più resistenti.
